摘要
背景： 患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童的尿液代谢物表明多种途径存在损害，包括氧化应激、炎症、线粒体功能障碍和肠道微生物组改变。 萝卜硫素是一种从西兰花芽和种子中提取的具有间接抗氧化作用的补充剂，最近被证明可以改善自闭症儿童的行为和社交反应能力。 我们进行了当前的开放标签研究，以确定我们是否可以识别与临床改善相关的尿液代谢物的变化，目的是确定潜在的作用机制。
方法： 招募患有 ASD 和相关神经发育障碍儿童学校的儿童和年轻人参加一项为期 12 周的萝卜硫素开放标签研究。 在基线和研究结束时测量空腹尿代谢物和行为测量（异常行为检查表-ABC）和社会反应能力（社会反应量表-SRS）。 计算两个临床量表（ABS 和 SRS）干预前后的变化与每种代谢物变化的皮尔逊相关系数。
结果： 15 名儿童完成了为期 12 周的研究。 研究期间，两种症状测量的平均得分均有所改善（下降），但只有 SRS 的变化显著。 ABC 改善了- 7.1 点（95% CI - 17.4 至 3.2），SRS 改善了 - 9.7 点（95% CI - 18.7 至 - 0.8）。 我们鉴定了 77 种与症状变化相关的尿液代谢物，它们聚集在氧化应激、氨基酸/肠道微生物组、神经递质、激素和鞘磷脂代谢途径中。
结论： 尿液代谢组学分析是一种有用的工具，可用于识别可能参与针对自闭症谱系障碍生理学异常治疗的作用机制的途径。
试验注册： 本研究于2016年1月11日在clinicaltrials.gov（ NCT02654743 ） 前瞻性注册 。
