发表： 2021 年 5 月 25 日
背景
萝卜硫素 (SF) 是西兰花中的一种异硫氰酸盐，通过其对多种代谢和免疫途径的影响，具有与自闭症谱系障碍 (ASD) 相关的潜在益处。此前的临床试验表明，口服 SF 对年轻男性的行为以及 ASD 儿童尿液代谢组学的变化具有积极的临床效果。
方法
我们对 57 名年龄在 3-12 岁、患有 ASD 超过 36 周的儿童进行了一项为期 15 周的随机平行双盲安慰剂对照临床试验，其中包括 15 周开放标签治疗和 6 周不治疗延长期。 28 人被指定为 SF，29 人接受安慰剂 (PL)。测量 SF 的临床效果、安全性和耐受性以及生物标志物，以阐明 SF 在 ASD 中的作用机制。
结果
对 22 名服用 SF 的儿童和 23 名服用 PL 的儿童的数据进行了分析。在第 7 周和第 15 周时，SF 组和 PL 组对主要结局指标（俄亥俄州自闭症临床印象量表 (OACIS)）在自闭症总体水平上的治疗效果并不显着。对 OACIS 的影响大小虽无统计学意义，但呈阳性，这表明 SF 治疗的患者可能有更大改善的趋势（Cohen's d 0.21； 95% CI 分别为 - 0.46、0.88 和 0.10；95% CI 分别为 - 0.52、0.72）。在开放标签阶段使用 SF 时，两组的所有分量表均有所改善。第 15 周时，护理人员对异常行为检查表 (ABC) 的次要结果指标评分显着提高（Cohen d - 0.96；95% CI - 1.73，- 0.15），但不在社会反应量表-2（SRS-2）上。与治疗前基线相比，通过对 SF 暴露时间的非随机分析，ABC 和 SRS-2 的评级有所改善 (p < 0.001)。与 PL 相比，SF 组的谷胱甘肽氧化还原状态、线粒体呼吸、炎症标记物和热休克蛋白等生物标志物发生了显着变化。临床实验室研究证实了产品的安全性。 SF 的耐受性非常好，治疗副作用并不严重，包括罕见的失眠、烦躁以及味觉和嗅觉不耐受。
局限性
样本量仅限于 45 名患有 ASD 的儿童，我们没有估算缺失的数据。我们无法记录服用 SF 的患者与 PL 患者在临床就诊期间临床评估的显着变化。开放标签阶段的临床结果受到安慰剂效应的影响。
结论
SF 导致主要结果指标的总分和所有子量表分数发生微小但非统计显着性变化，而对于次要结果指标，照顾者对服用 SF 的儿童的评估显示出与在 ABC 上服用 PL 的儿童相比具有统计显着性改善，但没有显着改善。 SRS-2。与我们之前在患有 ASD 的年轻男性中进行的富含 SF 制剂的试验相比，SF 对儿童的临床效果不太显着。 SF 对生物标志物的一些影响与临床改善相关。根据我们的二次临床测量，SF 的耐受性非常好，并且安全有效。
试验注册：本研究于 2015 年 9 月 28 日在 ClinicalTrials.gov (NCT02561481) 进行前瞻性注册。资金由美国国防部提供。
